中國(guó)網(wǎng)財(cái)經(jīng)9月19日訊 近期，一項(xiàng)諾西那生在真實(shí)世界中長(zhǎng)期研究數(shù)據(jù)發(fā)布，提供了諾西那生長(zhǎng)期治療1c-3型SMA成人和較大年齡兒童的療效和安全性數(shù)據(jù)。

結(jié)果顯示：無論SMA類型和嚴(yán)重程度如何(包括成人SMA 1c型)，經(jīng)諾西那生治療30個(gè)月后，各項(xiàng)運(yùn)動(dòng)功能量表應(yīng)答比例持續(xù)提升。96.5%-100%的患者報(bào)告在使用諾西那生期間，病情有所改善或穩(wěn)定。

據(jù)了解，脊髓性肌萎縮癥(Spinal Muscular Atrophy,SMA)是一種起源于中樞神經(jīng)系統(tǒng)的罕見常染色體隱性遺傳病，常常表現(xiàn)為進(jìn)行性的肌無力、肌萎縮，全年齡段人群均有可能發(fā)病。不同于兒童患者，青少年和成人在臨床上的嚴(yán)重程度區(qū)分更大，疾病的過程更長(zhǎng)，差異也更加明顯，治療難度更大，相關(guān)研究也更少。

這項(xiàng)波蘭的研究共納入了130例高異質(zhì)度的SMA患者，其中88%為成人患者，更是首次納入了12例成人SMA 1c患者，提供了真實(shí)世界中諾西那生長(zhǎng)期治療1c-3型SMA成人和較大年齡兒童的療效和安全性數(shù)據(jù)。

研究結(jié)果表明，無論患者的分型、年齡及嚴(yán)重程度，在接受諾西那生治療30個(gè)月時(shí)，各項(xiàng)運(yùn)動(dòng)功能均得到持續(xù)改善：71%的患者HFMSE評(píng)分(用于廣泛的有行走能力或無行走能力的患者的運(yùn)動(dòng)功能變化的評(píng)估)得到顯著改善(≥3分);80%的患者CHOP-INTEND評(píng)分(用于評(píng)估動(dòng)作、靈活性和力量等運(yùn)動(dòng)功能的變化)顯著改善(≥4分);43.5%的患者RULM評(píng)分(用于測(cè)量大部分SMA患者的上肢力量)顯著改善(≥2);50%患者6MWT(用于測(cè)量可行走患者6分鐘內(nèi)步行距離)顯著改善(≥30米)。

關(guān)鍵詞： SMA 遺傳病 肌萎縮 患者 治療 差異