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智通財(cái)經(jīng)APP訊，和譽(yù)-B(02256)發(fā)布公告，該公司附屬上海和譽(yù)生物醫(yī)藥科技有限公司的創(chuàng)新CSF-1R抑制劑Pimicotinib(ABSK021)被美國食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)進(jìn)入一項(xiàng)針對(duì)腱鞘巨細(xì)胞瘤患者的有效性和安全性的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、多中心的III期臨床研究。

這是繼Pimicotinib去年10月獲中國藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)批準(zhǔn)可進(jìn)入臨床III期研究，及在中美兩地獲得突破性療法認(rèn)證之后的又一重要里程碑。Pimicotinib是和譽(yù)醫(yī)藥管線中第一個(gè)同時(shí)獲得中美兩國國際多中心臨床III期試驗(yàn)許可的小分子抑制劑，也是中國第一個(gè)自主研發(fā)并進(jìn)入全球臨床III期的高選擇性CSF-1R抑制劑。Pimicotinib在治療晚期腱鞘巨細(xì)胞瘤的臨床Ib期試驗(yàn)中，以68%的初步ORR展現(xiàn)出顯著的抗腫瘤療效，并具有良好的安全性和PK/PD特征。

ABSK021-301是一項(xiàng)評(píng)估ABSK021在腱鞘巨細(xì)胞瘤患者中的有效性和安全性的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的全球多中心III期臨床研究。試驗(yàn)包括Part 1和Part 2兩個(gè)階段。在Part 1中，符合條件的受試者將被隨機(jī)分配至ABSK021治療組或匹配的安慰劑組，并在雙盲條件下接受50mg QD的ABSK021或匹配的安慰劑治療，每28 天為一個(gè)周期，直到完成Part 1部分的研究。完成Part 1研究的受試者將有資格繼續(xù)參與Part 2的研究。Part 2研究是一個(gè)開放標(biāo)簽的治療階段，進(jìn)入本階段的所有受試者都將接受50mg QD開放標(biāo)簽的ABSK021治療，直至完成24周的給藥或退出研究。研究計(jì)劃入組約100例受試者，主要終點(diǎn)是基于盲態(tài)的獨(dú)立評(píng)審委員會(huì) (BIRC)評(píng)估的25周客觀緩解率(ORR)。這項(xiàng)全球多中心III研究將在中美同步開展入組。

Pimicotinib是和譽(yù)醫(yī)藥獨(dú)立自主研發(fā)的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF1R小分子抑制劑，并獲得中美兩國突破性治療藥物認(rèn)定，用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細(xì)胞瘤(TGCT)。腱鞘巨細(xì)瘤是一種局部侵襲性腫瘤，每年每百萬人約有43 人患病，其臨床表現(xiàn)為受累關(guān)節(jié)腫脹、疼痛、僵硬和活動(dòng)受限，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量。目前，中國尚無針對(duì)該疾病的獲批藥物，美國僅有一款藥物獲批上市，但由于其潛在肝毒性，患者需通過風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估與緩解策略(REMS)計(jì)劃這一受限制的程序獲得，中美兩地TGCT患者的臨床治療需求尚未被滿足。

Pimicotinib已在美國完成臨床Ia期劑量爬坡試驗(yàn)并正在中國與美國同步開展Ib 期多隊(duì)列擴(kuò)展階段研究。除腱鞘巨細(xì)胞瘤適應(yīng)癥外，和譽(yù)醫(yī)藥也在積極探索 Pimicotinib在多種實(shí)體瘤中的臨床潛力，并獲NMPA批準(zhǔn)開展針對(duì)慢性移植物抗宿主病的II期臨床試驗(yàn)，同時(shí)與曙方(上海)醫(yī)藥科技有限公司一起探索其在漸凍癥等神經(jīng)系統(tǒng)疾病中的應(yīng)用。截至本公告日期，中國尚未有高選擇性CSF-1R抑制劑獲批上市。

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