近年來，國內(nèi)醫(yī)藥創(chuàng)新能力有了長足的進(jìn)步，但在新藥批準(zhǔn)數(shù)量屢創(chuàng)新高、給臨床用藥帶來更多選擇的同時(shí)，生物制藥行業(yè)卻面臨著巨大發(fā)展壓力，賽道擁擠、同質(zhì)化等問題愈發(fā)突出。在這樣的背景下，臨床需求大、消費(fèi)屬性強(qiáng)的研究方向成為部分創(chuàng)新藥企的選擇。

人民金融·創(chuàng)新藥數(shù)據(jù)庫監(jiān)測顯示，在8月5日至8月11日的新發(fā)布周期內(nèi)，來自恒瑞醫(yī)藥、中國生物制藥、聞泰醫(yī)藥等的6個(gè)創(chuàng)新藥項(xiàng)目首次獲批臨床，以明生物、華海藥業(yè)等的1類新藥步入了一期臨床。受這些因素推動(dòng)，新發(fā)布周期內(nèi)，“人民金融·創(chuàng)新藥指數(shù)”上漲了0.42%，最新報(bào)2807.34點(diǎn)。

創(chuàng)新藥在消費(fèi)方向多點(diǎn)開花

(資料圖片)

8月9日，開拓藥業(yè)宣布，其自主研發(fā)的新型靶向雄激素受體（AR）的蛋白降解嵌合體（PROTAC）化合物GT20029，治療雄激素性脫發(fā)和痤瘡的中國I期臨床試驗(yàn)已于8月8日完成所有92名受試者入組給藥。GT20029基于PROTAC技術(shù)開發(fā)，是全球首個(gè)進(jìn)入臨床階段的外用PROTAC化合物。

在布局抗腫瘤藥之外，開拓藥業(yè)在脫發(fā)和痤瘡領(lǐng)域進(jìn)行了深度布局。在GT20029之前，開拓藥業(yè)已將福瑞他恩推進(jìn)至后期臨床。目前，福瑞他恩正在國內(nèi)開展治療雄激素性脫發(fā)的三期臨床和治療女性脫發(fā)的二期臨床。一周前的8月3日，開拓藥業(yè)還宣布，福瑞他恩治療男性雄激素性脫發(fā)的美國II期臨床試驗(yàn)已完成所有患者入組。

近年來，國內(nèi)醫(yī)藥創(chuàng)新能力有了長足的進(jìn)步，但在新藥批準(zhǔn)數(shù)量屢創(chuàng)新高、給臨床用藥帶來更多選擇的同時(shí)，生物制藥行業(yè)卻面臨著巨大發(fā)展壓力，賽道擁擠、同質(zhì)化等問題愈發(fā)突出。在這樣的背景下，臨床需求大、消費(fèi)屬性強(qiáng)的研究方向成為部分創(chuàng)新藥企的選擇。

脫發(fā)和痤瘡，都是消費(fèi)屬性很強(qiáng)的適應(yīng)癥，不僅適用人群廣，患者支付意愿也較強(qiáng)。數(shù)據(jù)顯示，脫發(fā)群體龐大，我國當(dāng)前有2.5億人有脫發(fā)困擾，但現(xiàn)有的雄激素性脫發(fā)治療藥物有限，臨床上急需更加安全有效的藥物解決廣大脫發(fā)族的困擾。

而痤瘡是世界第八大流行疾病，全球痤瘡患者人數(shù)超過6.4億，在12至25歲的青少年群體中，受此困擾的比例約占85%。盡管針對(duì)皮膚疾病的創(chuàng)新療法層出不窮，但痤瘡新藥卻少見，近40年僅有1款新作用機(jī)制的痤瘡藥物獲批，存在明顯的未滿足的需求。

不只是開拓藥業(yè)，抗病毒、癌癥及脂肪肝領(lǐng)域的創(chuàng)新藥企歌禮制藥也布局了痤瘡藥物的研發(fā)。

去年12月，歌禮制藥在《藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)》登記了ASC40片治療中重度尋常性痤瘡的二期臨床，計(jì)劃國內(nèi)入組180人。據(jù)介紹，ASC40是歌禮制藥自主研發(fā)的一款選擇性的脂肪酸合成酶（FASN）口服小分子抑制劑，此前開發(fā)的是非酒精性脂肪性肝炎、實(shí)體瘤適應(yīng)癥，近年歌禮制藥將ASC40的適應(yīng)癥范圍拓展至痤瘡。

據(jù)了解，在痤瘡形成的過程中，皮脂分泌會(huì)增多，而脂肪酸合成酶抑制劑ASC40可抑制皮脂分泌。作為治療痤瘡的新型作用機(jī)制藥物，ASC40有望為廣大痤瘡患者帶來新的治療選擇。

斑禿，是另一種常見的脫發(fā)類型，全球大約有1.47億患者，中國患者約有400萬。今年6月，美國FDA宣布批準(zhǔn)禮來/Incyte合作開發(fā)的JAK抑制劑Olumiant（巴瑞替尼）新適應(yīng)癥，用于治療成人重度斑禿。這是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)斑禿系統(tǒng)療法（全身療法）。

在斑禿領(lǐng)域，目前國內(nèi)有恒瑞醫(yī)藥、澤璟制藥、科倫制藥等創(chuàng)新藥企進(jìn)行了布局。其中，恒瑞醫(yī)藥SHR0302片和澤璟制藥杰克替尼兩款JAK1抑制劑的斑禿適應(yīng)癥均處于三期臨床。6月13日，澤璟制藥在投資者互動(dòng)平臺(tái)表示，杰克替尼治療重癥斑禿的療效確切，安全耐受，公司將會(huì)適時(shí)遞交杰克替尼片治療重癥斑禿的突破性療法申請。

此外，在擁擠的腫瘤賽道之外，減重、干眼癥等消費(fèi)屬性較強(qiáng)的領(lǐng)域也成為了不少藥企發(fā)力的方向。

我國成年居民超重肥胖率超過50%，是全球超重肥胖率最高的國家，但臨床上面臨著藥物匱乏的現(xiàn)狀。據(jù)我們統(tǒng)計(jì)，目前國內(nèi)已有仁會(huì)生物、華東醫(yī)藥、信達(dá)生物等超過20家企業(yè)在布局GLP-1受體激動(dòng)劑用于體重控制的適應(yīng)癥研發(fā)。

干眼癥是一種多因素引起的慢性眼表疾病，已成為我國患者最多的眼科疾病，預(yù)計(jì)到2030年，將有超過2億6千萬人患干眼癥。目前國內(nèi)干眼癥患者以使用玻璃酸鈉滴眼液為主，中重度患者偶用糖皮質(zhì)激素滴眼液做抗炎治療，但其副作用大，不能長時(shí)間使用，存在尚未滿足的臨床需求。在該領(lǐng)域，興齊眼藥、恒瑞醫(yī)藥、李氏大藥廠、遠(yuǎn)大醫(yī)藥等通過自研或合作引進(jìn)的方式進(jìn)行了布局。

腫瘤等創(chuàng)新藥除非突破性療法，上市后會(huì)遭遇醫(yī)保談判、賽道擁擠等，而消費(fèi)屬性強(qiáng)的藥品，市場大、患者愿意個(gè)人掏錢購買，市場前景似乎更優(yōu)。

6個(gè)創(chuàng)新藥項(xiàng)目首次獲批臨床

在新發(fā)布周期內(nèi)，來自恒瑞醫(yī)藥、中國生物制藥、聞泰醫(yī)藥等的6個(gè)創(chuàng)新藥項(xiàng)目首次獲批臨床，包括1個(gè)生物藥、6個(gè)化藥，我們將其納入了“人民金融·創(chuàng)新藥指數(shù)”。目前，“人民金融·創(chuàng)新藥指數(shù)”的成分樣本共有1495個(gè)。

其中，信立泰的SAL0112片于8月5日獲批臨床，適應(yīng)癥為2型糖尿病。據(jù)介紹，該藥為信立泰自主研發(fā)的口服GLP-1R的偏向激動(dòng)劑，具有與多肽類GLP-1RA相似的藥理作用。目前，國內(nèi)已上市的GLP-1RA均為肽類注射劑，長期頻繁注射或存在患者依從性較差等問題。SAL0112片是口服給藥，若能研發(fā)成功并獲批上市，將能有效改善2型糖尿病的給藥途徑，提高患者用藥便利性，增強(qiáng)用藥依從性。

恒瑞醫(yī)藥的HRS-5965片于8月11日獲CDE臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，適應(yīng)癥為補(bǔ)體參與介導(dǎo)的原發(fā)性或繼發(fā)性腎小球疾病，靶點(diǎn)尚未公布。

近期，多家藥企的國際化研發(fā)也在持續(xù)推進(jìn)。近日甘李藥業(yè)宣布，其超長效胰島素周制劑GZR4獲美國FDA臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，用于治療糖尿??；葆元醫(yī)藥稱，其ROS1抑制劑他雷替尼獲美國FDA突破性療法認(rèn)定，用于治療既往未經(jīng)ROS1酪氨酸激酶抑制劑治療或既往接受過克唑替尼治療的晚期或轉(zhuǎn)移性ROS1陽性非小細(xì)胞肺癌成人患者。

此外，中國藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示，近日銳明新藥的RA1115-B1滴眼液、以明生物的LILRB2單抗、華海藥業(yè)的PD-L1/TGF-β雙抗等創(chuàng)新藥項(xiàng)目均登記啟動(dòng)了一期臨床。這些新成分的納入和研發(fā)進(jìn)展的推進(jìn)，是推動(dòng)“人民金融·創(chuàng)新藥指數(shù)”走高的主要原因。（知藍(lán)）

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