2月27日，山東大學(xué)衛(wèi)生管理與政策研究中心、國(guó)家衛(wèi)健委衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)與政策研究重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室和北京新陽(yáng)光慈善基金會(huì)在上海共同發(fā)布了“中國(guó)重型β-地中海貧血成人患者疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)報(bào)告”（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“報(bào)告”）。本研究以真實(shí)世界數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)，通過(guò)探究成人患者及其家庭的境遇，為改善β-地中海貧血成人患者的治療及生存狀況，減輕患者家庭及社會(huì)的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，防止因病致貧及因病返貧提供科學(xué)的參考依據(jù)。

本次研究顯示，我國(guó)重型β-地中海貧血成人患者在治療手段、治療依從性、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)、生命質(zhì)量等維度面臨嚴(yán)重挑戰(zhàn)。究其原因，對(duì)疾病認(rèn)知不足，治療費(fèi)用高，以及創(chuàng)新治療手段匱乏是主要原因。定量結(jié)果顯示，84%的患者目前仍以輸血和祛鐵治療為主，42.0%的患者未按時(shí)按量輸血，血源不足是主要原因（26.5%）。近四成（38.3%）的患者未能堅(jiān)持規(guī)范化祛鐵治療，其中超過(guò)六成（61.3%）因祛鐵費(fèi)用高而中斷治療。另外，定性調(diào)查發(fā)現(xiàn)，由于患者對(duì)輸血和祛鐵的重要性認(rèn)知不足，醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)比例低，不良反應(yīng)高（75.3%的患者存在祛鐵相關(guān)的不良反應(yīng)）等原因，患者在治療上普遍存在不規(guī)范的情況，導(dǎo)致并發(fā)癥的發(fā)生和預(yù)期壽命的減少。

中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)主任委員、蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任吳德沛教授表示，隨著中國(guó)地中海貧血防治事業(yè)的不斷發(fā)展，我國(guó)已在基因篩查預(yù)防、臨床診療等方面取得積極的進(jìn)展，但仍面臨挑戰(zhàn)需要進(jìn)一步攻克。地中海貧血是一種具有高度遺傳性、致命性的重大疾病，建立全周期的防控體系至關(guān)重要。對(duì)于成人患者所面臨的治療手段局限、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)嚴(yán)重等問(wèn)題應(yīng)予以重視，通過(guò)積極推動(dòng)創(chuàng)新藥物的醫(yī)保評(píng)估和準(zhǔn)入、提高醫(yī)療保障范圍，切實(shí)提高藥物可及性，降低因病致貧、因病返貧的可能。同時(shí)，積極探索包括基因治療在內(nèi)的前沿科技的研發(fā)，以期在未來(lái)惠及更多中國(guó)患者。

針對(duì)重型地貧患者，造血干細(xì)胞移植是目前唯一可以根治的治療手段，但存在配型成功率低、費(fèi)用高、年齡限制等問(wèn)題。對(duì)于無(wú)法接受移植的成人患者，需要長(zhǎng)期接受規(guī)范化的輸血和祛鐵治療。然而，在現(xiàn)實(shí)生活中，受限于血源緊張，以及對(duì)鐵過(guò)載危害認(rèn)知不足、祛鐵藥物可及性、使用便利性及副作用等原因，患者往往未能堅(jiān)持規(guī)范化治療，導(dǎo)致多種并發(fā)癥的發(fā)生和全身多臟器不可逆損害，嚴(yán)重威脅患者的生命。

廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院血液科主任賴(lài)永榕教授認(rèn)為，造血干細(xì)胞移植是目前根治重型β-地中海貧血的唯一辦法，在兒童患者中治療效果較好，一旦成功患者可避免終生接受輸血和祛鐵治療，從長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看有望大幅減輕患者家庭和社會(huì)的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。而對(duì)于那些無(wú)法接受移植治療的成人患者而言，應(yīng)努力提高其規(guī)范化治療意識(shí)，同時(shí)積極推進(jìn)創(chuàng)新藥物的研發(fā)和臨床的應(yīng)用，以減輕患者對(duì)輸血及祛鐵治療的依賴(lài)，改善患者的生活質(zhì)量。

調(diào)查表明，輸血、祛鐵等醫(yī)療費(fèi)用是疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的最主要構(gòu)成部分，與患者的年齡和體重呈正相關(guān)。隨著體重的增長(zhǎng)，輸血和祛鐵藥物用量的不斷增加，直接醫(yī)療費(fèi)用也隨之上漲?！俺扇说刂泻Ｘ氀颊咭蜷L(zhǎng)期治療給個(gè)人和家庭帶來(lái)沉重的疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，加上目前來(lái)自社會(huì)各界的經(jīng)濟(jì)支持多關(guān)注于兒童，導(dǎo)致這種因病致貧、因病返貧的現(xiàn)象在成人患者家庭中更加明顯。此次調(diào)研彌補(bǔ)了成人地貧患者研究的空白，為衛(wèi)生決策和創(chuàng)新藥物準(zhǔn)入提供了重要的參考依據(jù)?！睆?fù)旦大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)教授胡善聯(lián)教授說(shuō)。

本次研究還發(fā)現(xiàn)，頻繁的輸血、祛鐵治療、身體情況差、社會(huì)歧視等因素導(dǎo)致患者誤工、誤學(xué)，患者因此產(chǎn)生“自卑敏感”，甚至“抑郁”的情緒，嚴(yán)重影響了患者心理健康，對(duì)其社交和社會(huì)參與產(chǎn)生負(fù)面影響。相較于普通人86.2的得分，成人地貧患者生命質(zhì)量平均分僅為50.1分。而長(zhǎng)期的照護(hù)和堅(jiān)持治療，使家屬日常生活受限，在身體、心理、經(jīng)濟(jì)上承受著巨大壓力。

北京新陽(yáng)光慈善基金會(huì)秘書(shū)長(zhǎng)劉正琛表示，希望此次調(diào)研能全面展現(xiàn)重型β-地中海貧血成人患者的生存現(xiàn)狀及其家庭所面臨的問(wèn)題，提升政府和社會(huì)對(duì)成人患者群體的關(guān)注，為未來(lái)推出更具針對(duì)性的幫扶和支持政策提供有力的參考依據(jù)。未來(lái)，新陽(yáng)光慈善基金會(huì)將尋找和賦能更多的患者組織，支持他們的一線服務(wù)工作，同時(shí)，通過(guò)廣泛開(kāi)展疾病教育，強(qiáng)化患者規(guī)范化治療意識(shí)，助力創(chuàng)新治療認(rèn)知水平和可及性的提高。（經(jīng)濟(jì)日?qǐng)?bào)記者 郭靜原）

關(guān)鍵詞： 治療手段 成人患者 創(chuàng)新藥物 慈善基金會(huì)